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17. October 2017

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Neue Behandlungsmöglichkeit für Schmetterlingskinder

Neue Behandlungsmöglichkeit für Schmetterlingskinder© Bilderbox.com

Eine Forschergruppe aus Salzburg entwickelte im Rahmen eines vom Wissenschaftsfonds FWF finanzierten Projekts eine Salbe zur Behandlung von Schmetterlingskindern. Die Zulassung steht unmittelbar bevor.

Die Erbkrankheit "Epidermolysis bullosa" bezieht sich auf die Auflösung der Haut, diese wird empfindlich wie ein Schmetterlingsflügel und Betroffene werden "Schmetterlingskinder" genannt. Die Behandlung ist derzeit auf die Versorgung der Wunden beschränkt, eine Heilung nicht möglich. Behandlungsmöglichkeiten mit Gentherapie werden gerade in klinischen Studien geprüft, sind aber selbst im Erfolgsfall nicht auf alle Varianten der Krankheit anwendbar. Für eine dieser Varianten gibt es nun neue Hoffnung: Pilotversuche mit einem neuen Medikament versprechen eine deutliche, lang anhaltende Reduktion der Symptome.
Allen Varianten der Epidermolysis bullosa (EB) ist gemeinsam, dass die Produktion eines wichtigen Proteins der Haut gestört ist. Wenn es fehlt, ist die Haut geschwächt und bildet Blasen. Die neue Behandlungsmethode, die in der Forschungsgruppe von Johann Bauer an der Universitätsklinik für Dermatologie der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität (PMU) entwickelt wurde, zielt auf eine Variante von EB ab, die den Zusatz "Simplex" trägt. "Bei den anderen Formen der Schmetterlingskinder sind diese Blasen eine direkte Folge der Schwäche der Haut", erklärt Johann Bauer. "Bei den Simplex-Formen, die wir im Auge haben, ist diese Schwäche weniger stark ausgeprägt. Das Protein ist nämlich vorhanden, aber mutiert und tritt stark gehäuft auf. Das führt zu Entzündungsreaktionen", so Bauer.

Langfristiger Erfolg
Diese Entzündungen hat Bauers Gruppe untersucht und festgestellt, dass bestimmte Entzündungsprodukte besonders häufig sind. „Dafür gibt es bereits eine zugelassene Medikation mit dem Wirkstoff Diacerein und wir haben diesen Wirkstoff in eine Creme vermischt, die sich auf die Haut auftragen lässt," erläutert Bauer. Daraufhin habe man eine kleine Pilotstudie mit fünf Personen gemacht. "Innerhalb von zwei Wochen beobachteten wir eine 80-prozentige Reduktion der Blasen und lösten zudem überraschenderweise auch einen sehr langfristigen Effekt aus. Die Blasen waren dann auch ohne Behandlung nicht mehr vorhanden," ergänzt Johann Bauer. Über die Ursachen dieses Langzeiteffekts sei man derzeit noch im Unklaren.
Für eine größere Studie erhielt die Forschergruppe eine Förderung des Wissenschaftsfonds FWF und reichte die Studienergebnisse zur Publikation ein. Die Zwischenergebnisse waren allerdings so vielversprechend, dass man das Medikament bereits schützen ließ. Es wurde als sogenannte "Orphan Drug" bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur angemeldet, innerhalb eines Programms für Medikamente zur Behandlung besonders seltener Krankheiten, nur eines von 50.000 Kindern leidet an EB Simplex. Um den wirtschaftlichen Druck bei der Entwicklung solcher Medikamente zu verringern, stehen Orphan Drugs unter besonderem Schutz, der dem Entwickler ein zehnjähriges Exklusiv-Vermarktungsrecht zugesteht.

Zulassung steht unmittelbar bevor
"Für uns stellte sich damit die Frage, wie wir weitermachen. Wir haben überlegt, das Medikament in Österreich alleine zu entwickeln, aber sehr schnell gesehen, dass uns hier das Know-how fehlt, weniger, was die Molekularbiologie betrifft, sondern die regulatorische Seite, die sehr wichtig ist, wenn man eine Medikamentenzulassung bekommen will, und zwar möglichst global", sagt Bauer. "Daher haben wir uns international nach Firmenpartnern umgesehen, und da sind wir von einer kleinen amerikanischen Startup-Firma angefragt worden, die 'Castle Creek Pharma' heißt,“ erzählt Bauer.
„Nach einigen Verhandlungen haben wir das Medikament an sie lizensiert und zusammen eine Zulassungsstudie initiiert, die gerade global läuft. Wir hoffen, dass alles gut geht und wir in Kürze eine Zulassung bekommen, zuerst in Amerika, danach in Europa." Eine derart schnelle Zulassung ist in der Pharma-Branche eher ungewöhnlich, die Vorlaufzeiten für neue Medikamente sind oft deutlich länger. "Der Vorteil ist, dass dieser Wirkstoff schon auf dem Markt zugelassen war, viele der pharmakokinetischen Studien waren also schon vorhanden", erklärt Bauer.
Generell zählen Bauers Forschungen zum Gebiet der sogenannten "Translationalen Medizin": "Wir machen Grundlagenforschung, ohne besonderes Ziel. Wenn etwas Interessantes auftaucht, fragen wir uns, wie wir das an die Patienten bringen können." Die Zulassungsverfahren und alles, was danach kommt, das sei eine völlig andere Welt, so der Mediziner, der bereits seit den 1990er-Jahren am Thema Schmetterlingskinder forscht. Nun scheint ein echter Durchbruch gelungen zu sein. "Momentan gibt es nichts Vergleichbares auf dem Markt", sagt Bauer und weist darauf hin, dass Medikamente aus Österreich auf dem Weltmarkt rar sind. "Weiterentwickelt wird das nun in den USA, aber die Ideen und der Kontext kommen aus Österreich."

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red/cc, Economy Ausgabe Webartikel, 06.10.2017